良医妙药

《良医妙药》（Extraordinary Measures）和背后的真实故事
——“Don't hope for a miracle, make one”
 
 
剧情
《良医妙药》（Extraordinary Measures）是美国CBS公司下属的CBS电影公司的第一部电影，主演为布兰登•弗雷泽（Brendan Fraser），哈里森•福特（Harrison Ford）。导演是Tom Vaughan。电影将于2010年1月22日在北美地区开始公映。
该片是根据吉塔•阿南德（Geeta Anand）所写的报告文学小说《治疗》(The Cure)改编的。那本书曾经获得了2006年度普利策奖。
电影、文学和现实生活中的主人公约翰•克罗利（John Crowley）是一家生物技术公司的高级主管。他与太太艾琳(Aileen)有三个孩子，两儿一女。1998年，他们发现一儿一女两个孩子都得了一种非常罕见的遗传类疾病：庞贝氏症(Pompe disease)。
这种是一种罕见疾病，成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏一种酶，而无法分解肝糖，会导致肌肉无力和萎缩，呼吸衰竭、心脏肥大衰弱等病。
得这种遗传病的可能性为4万—5万分之一，他们一家就占了两个！在当时没有任何有效治疗方法。电影中和生活中的两个孩子，大女儿8岁，儿子6岁，都坐轮椅，医生都判断两人已经活到了得这种遗传病的人的已知生命极限，随时可能因呼吸衰竭和心脏问题而死亡。
可就在此时，约翰意外地在一本医学杂志上发现了一位大学教授Robert Stonehill（哈里森•福特饰）的研究论文，提出了一种治疗这种疾病的新理论。虽然这只还是一种假设，但对克罗利来说，他看到的是两个孩子的希望。
可要把理论变成药品，并在临床上试验使用，及最终得到FDA（美国食品医药管理局）的批准，一般都需要数年甚至十几年时间。可克罗利的孩子没有时间等待，要克罗利必须与时间赛跑！因此，虽然克罗利有着一份稳定的的工作，但为了治疗他的两个孩子，他毅然决然地做出了一个大胆决定：辞去工作，自己集资，与教授一起成立一家生物制药公司，以教授的理论为基础专门研究一种可以治疗庞氏症的酶……
　　当他们的研究进行到一半时，他们没了资金。怎么办？他们只好将公司卖给一家更大的生物科技公司。最后，该公司有四项治疗庞氏症的候选试验方案，经过评比，只有一项（但不是教授的那种）被公司决定用于临床，并只能在新出生儿童身上使用。这是公司出于商业考虑而做出的选择，克罗利的两个孩子无法被试验。这时，克罗利通过各种手段，终于得到一家医院同意在他孩子身上试验使用教授发明的那种新药剂。克罗利也因此被公司解雇：因为公司的任何新药都不得用在公司内部人员及其家属身上，这也以防利益冲突。
最后新药获得成功，两个孩子渐渐恢复健康！ FDA在2006年批准了这种新药。


2006普利策奖：Cure
《治愈：一个父亲是如何快速筹集到1亿美元、建立医药公司并拯救自己孩子性命的》
 


真实的John Crowley　真实的奇迹
     
John Crowley and Bill Canfield - before the story was rewritten
  
现为Amicus　Therapeutics 生物技术公司CEO的John Crowley John Crowley和新泽西州长

 2007年John Crowley创立的Amicus　Therapeutics 生物技术公司在纳斯达克上市




John Crowley的事业——真实世界的曲折　
1、Novazyme，第一个公司
 John Crowley为了寻找拯救孩子的药物建立的最早的公司。
2、2001年Genzyme以1.375亿元股票收购Novazyme
Genzyme和Novazyme Pharmaceuticals在2001年 8月7日宣布了最终合并协议。根据协议，Novazyme归Genzyme所有，是Genzyme的一部分。Genzyme希望合并能显著地提升他们在酶替代疗法领域的领导地位。
Novazyme已经开发了一系列蛋白质工程新技术，在临床前研究中,大大地增强了替代酶的靶向性及吸收效率。Genzyme相信这些技术经过改良后，能改进和优化其治疗各种溶酶体贮存紊乱疾病的产品。Novazyme的技术也有可能用于开发更好的单克隆抗体和基因治疗。
    Novazyme最优秀的产品为NZ-1001，是一种治疗庞帕氏病（Pompe disease）的酶替代疗法，2001年末进入临床试验。这是一种高度磷酸化和适度糖基化形式的重组人α-葡糖苷酶，其临床前研究结果令人鼓舞。Genzyme将继续努力推进NZ-1001的研究进展，同时将继续完成自身开发的用于治疗庞帕氏病的酶替代疗法的II期临床试验，这种疗法是Genzyme和Pharming Group N.V 合作开发的。
    Genzyme的主席兼首席执行官Henri A. Termeer说，“收购Novazyme与我们的宗旨——为病人开发最好的产品——相一致。Novazyme开发了很有前景的蛋白技术平台，正好互补了我们的技术，这一技术将为我们开发改进溶酶体贮存紊乱疾病疗法产生深远的影响。”
    Novazyme的主席兼首席执行官John F. Crowley说，“Novazyme 和 Genzyme有着共同的理想——将最好的药尽可能快的送到病人手中。Genzyme优秀的组织结构，雄厚的资源及遗传病领域丰富的经验都将强有力的支持和加速我们技术和产品的开发。这次合并不仅对患者很重要，股东也可从中得到极好的回报，我们肩负的使命更多了。”
——摘自www.prnewswire.com(Christine)
3、Novazyme公司曾经的一些产品：
  

4.Genzyme公司推出的治疗治疗庞贝氏症的药物Myozyme获得FDA许可
 美国FDA批准庞培氏病（Pompe）的首个药物 Myozyme
（美国FDA发布；2006年4月28日）
FDA当天批准了Myozyme（通用名：alglucosidase alfa, rhGAA）的生物制品许可申请(biologics license application，BLA)，Myozyme是首个治疗庞培氏病（Pompe）的药物。Myozyme已被批准为FDA指定罕见病药，并被批准优先审查。罕见病产品的开发，用于治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病或症状，《罕见病药品法》（Orphan Drug Act）给获得一个指定罕见病药上市批准的首个申请者提供了7年的市场独占期。
FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中，对39位1个月至3.5岁的患有庞培氏病的婴幼儿的首次给药评估了Myozyme的安全性及有效性。
国马塞诸塞州剑桥市的Genzyme公司生产。据预计，全球约有1万名庞培氏症患者。
此前，Myozyme已被FDA指定为罕见病用药，它将享有7年的独家销售权。Genzyme公司打算在两周内即在美国推出该药。一个月之前，该药也刚通过欧盟的批准。
Genzyme公司的新药在四个不同的治疗庞贝氏症候选药物对比选出，John Crowley的Novazyme公司的原型试验对象被最终放弃。
5、2001年美国联邦贸易委员会对Genzyme公司与Novazyme 公司合并的调查：
………该委员会还对健赞公司(Genzyme)与基因酶公司(Novazyme) 20世纪90年代末的兼并案开展了调查，但该调查在2001年布什政府的影响下，美联邦贸易委员会(Federal Trade Commission,FTC)以3比1的投票结果结束了对基因酶(Genzyme)公司收购诺伐酶(Novazyme)公司事件的调查
6、John Crowley离开Genzyme后创立的amicus公司现今因新药研发受阻面临困境：
http://www.amicustherapeutics.com
几种药物研制的困境
路透纽约10月2日电---综合性生物制药公司Amicus Therapeutics Inc 周五在美股盘後交易中暴跌33.4%,至5.66美元,此前该公司表示,其治疗高雪氏症(Gaucher)的药物Plicera在第二阶段的研究中未能如期完成,且预期该药物将不能进行第三阶段研究。
　　
成立3年来，Amicus公司的新药研制困难很多，通过FDA许可的道路还很漫长，或许，电影的上映，会给Amicus公司增加被收购的机会。

尽管如此，Amicus公司做为为数不多的一家为了稀少遗传病研制新药的公司，John Crowley和他的团队（有些人多年跟随）知其不可而为之精神值得所有人尊敬。

因他和他们不是相信奇迹，而是用双手创造奇迹。
——“Don't hope for a miracle, make one”

下图为一年来amicus公司的股票表现：
2010-1-23

Is it a blessing?

When the Doctor told Mr Crowley that we had done our best,i'm sorry .But maybe u could take it as a blessing for ur daughter finally get rid of the suffering. At the moment i was thinking the doctor is right. Death is much better than endless pain ,especially when urself is not only the one who is suffering but ur loved ones as well. Maybe this is the best ending, a blessing. However, John and Aileen were silent without a saying anything. Then i suddenly realize that was cause they know at that moment under such circumstance, any single word would be capitulation to death as well as a betray to their beloved daughter. They havd confidence in her just like the little girl had in herself. They just knew that she can make it, they all wanna a miracle.

Megan and Patrick are born with the rare disease of Pompe. They are children born to be die. Their life expectancies are estimated much shorter than normal people.For most of their lives,they are bound to a chair, supported by a respiratory system. They've been deprived of running with laughter and joy and all sorts of games played among other children. However, what can be called as a blessing is that they have got the greatest parents in the world .Their love, to some extend, is incomparable.

When Megan's life was jeopardized and lying in the ICU, her desperate father ,Mr Crowley just threw away all his responsibility and flew thousands miles across to save her little daughter's life. He wanted to make a miracle himself.

This decision was crazy and totally out of desperation, it's far beyond the father-love u can ever imagine. When his rushed out from his office where a important meeting was on the go, without telling her wife a single word about his plan, he was ready to take the risks and sacrifice all he owns to save her daughter. He knew that if he ruined the meeting he would lose his job, and , the children's health care. That means they'll have no money to gain treatment which will sustain their lives.

It's too risky, especially, when u even know nothing about who u can turn for help, where exactly he is, whether or not he will help u, how he can help and what the results are. The desperate father just want to have a try without a moment's hesitate. Because he knew, if u just sit there and wait, there will never be a miracle taking place itself. Miracles are been made by our own hands.

Then, fortunately or not, whatever u say, Mr Crowley found this eccentric and stubborn old man--Professor Robert Stonehill. Its not a easy job to get along with him. Let alone start a tough business with him. He has the cure to save Megan and Patrick, that's why such a weird man finally became a blessing to The Crowleys. The way to save lives is not smooth, even much stiffer than u can imagine. But just like any other courageous heroes and encouraging stories, the movie got a happy ending. A blessing, u may call it, endowed by love and persistence.

Blessing, we can make it.

有个朋友的女儿得了这种病，Pompe病（庞培氏病），大家都很难过，没想到还有有这样一部电影，大家都在想办法，据说只有美国这种药能治，去美国治疗目前不太现实，不知道另外还有什么渠道能治呢？唉，，，

《爱的代价》也被翻译成 《良医妙药》


深夜，一个人，看完这部电影。



感动...



感动我的不是什么煽情的眼泪飙飞，而就是那个在鬼门关走过一次的小姑娘--梅根。



梅根因为从小患庞氏病（肌无力症），只能坐在一个电动轮椅上，但孩子的可爱之处就是，她就是一孩子。



没有想象中的自怨自艾，自暴自弃，因为是孩子，尚在父母的羽翼之下，因为是美国的孩子，可以用完善的保险制度来支持自己的养病历程。



因为是孩子，她一样喜欢娃娃、喜欢粉红色、甚至喜欢短跑---用电动轮椅和其他人赛跑~~



梅根有一对非常优秀的父母，父亲勤恳上进，哈佛的高材生，医药公司的高管。为了给梅根和弟弟治病，不惜放弃事业，与一位教授合作开发治病的新药。



在这个过程中，自然步履维艰。



我关注的是步履维艰的情况下，父亲是否动摇过。



恩，影片令我满意的是，父亲也是真实的人，他也动摇过，是接受这个病是绝症，多抽时间陪孩子走完剩下的路？还是继续倾其所有、孤注一掷地和教授共同开发新药？



动摇的过程，我以一位母亲的心试着去理解。我想，我没有他的那份坚韧和执着... 我很惭愧...



最后让我感动的人，是那位怪异的教授，哈里森福特扮演。不帅，却非常酷。



教授，总归是知识分子，沉浸在自己的研究结果里，不关心公司运营，不关心新药上市的时间表。



但在资金的压力下，他也只能咬碎了牙吞进肚。让我感动的是，他在面对那位父亲不得已的“背叛”后，竟能理解那位父亲，实在是值得我致敬！



感动，无论对什么，都只是感性的层面...



这部影片是根据真人真事改编的，我相信，无一丝怀疑。



细想下，如果这件事发生在中国，会怎样？



首先，无论这位父亲事业如何有成，没有国家的保险保障，是无法负担家里有两位庞氏症孩子的现实；



其次，父亲为了孩子放弃自己的事业，全力投入到充满未知的事情中去，这对保守、中庸的中国男人绝对是非常非常大的挑战；



还有，教授，科学家，为了坚持自己的理论，在许多问题上都缴械，只为证明自己的理论最终是对的。



最后，新药的临床实验。公司为了避嫌，为了不产生利益冲突，只能把那位父亲解雇，才能给两个孩子进行临床实验。哈，在中国，刚好是相反。只有内部人士才能享受到最新最好的医疗成果。



so，感动之余，只有丝丝凉意... 在这凉如水的夜里...